觀察員
-
楊輝：90%的罕見病無藥可治，我們能否用基因編輯做些什么？
-
楊輝中國科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所研究員
關(guān)鍵字: 一席演講基因編輯罕見病罕見病其實(shí)并不罕見，全球目前發(fā)現(xiàn)的罕見病有7000多種，總?cè)丝诔^3億，比腫瘤總的人口還要多。而大部分是單基因的遺傳型疾病，有一半發(fā)生在兒童時(shí)期，一旦發(fā)病是伴隨終生的，終生帶來痛苦。
唐氏綜合征是我們國內(nèi)最常見的一種新生嬰兒缺陷，中國每年大概有2萬到3萬個(gè)唐寶寶出生。還有比較有名的像霍金患的漸凍癥，以及我們比較熟悉的血友病、白化病，都屬于罕見病。
90%以上的這一類疾病都沒有任何的治療方式。這個(gè)情況在中國尤為明顯，有21種罕見病面臨著國外有藥但中國沒有藥的情況。
為什么罕見病的藥物那么少呢？主要有兩個(gè)原因，一個(gè)是，雖然罕見病的總?cè)丝诒容^多，但是分?jǐn)偟矫總€(gè)疾病來說，它的人口非常少。
任何一個(gè)新藥做研發(fā)大概都需要20億到30億美金的投入，是非常巨大的，即便是仿制藥也要2億到3億美金。所以大公司一般都希望研發(fā)一些常見疾病的藥，這樣一旦研發(fā)出來，回報(bào)會(huì)非常高。任何一種罕見病都相當(dāng)于一個(gè)原創(chuàng)的新藥，它的成本非常高，而收益非常少，所以很多大公司都不愿意研究它。
另外一個(gè)，即便研究出來一些藥物，它的治療效果非常的有限。許多疾病需要終生服藥。而且隨著病程的進(jìn)展，藥物的效果越來越差，病人受到的傷害越來越大。不論是給病人，還是給社會(huì)，都帶來了巨大的負(fù)擔(dān)。
因?yàn)楹币姴?0%都是單基因遺傳疾病，所以科學(xué)家其實(shí)早在70年代就提出，是否可以通過基因治療的方式實(shí)現(xiàn)治療，而基因藥的概念也應(yīng)運(yùn)而生。在當(dāng)時(shí)那個(gè)年代，基因藥就是通過各種方式將外源基因正常的基因，導(dǎo)入到有基因缺陷的細(xì)胞中，達(dá)到功能恢復(fù)和疾病治愈的效果。
但是因?yàn)樗峭庠吹幕?，跟自己的基因不一樣，?huì)隨著細(xì)胞的分裂丟失和降解，不穩(wěn)定，能起的效果往往都是幾周到幾個(gè)月的時(shí)間。即便是目前為止最成熟、最常用的病毒導(dǎo)入的方式，也只能維持幾年的效果?？赡軐?duì)于我們做實(shí)驗(yàn)的小鼠來說，兩到三年的療效就足夠了。但是病人往往都是兒童時(shí)期得病，他們需要的是幾十年效果的藥。
隨著基因編輯方法的日益成熟，科學(xué)家似乎找到了一個(gè)完美的解決方式，就是通過CRISRP-Cas9技術(shù)直接修復(fù)內(nèi)源的基因，達(dá)到一勞永逸的效果。
打個(gè)比方，比如說衣服破了一個(gè)洞，你打一個(gè)補(bǔ)丁，看似非常簡單高效，但是既影響美觀又影響舒適。而基因編輯的方式就相當(dāng)于精確地用剪刀和針線來縫合，達(dá)到原位修復(fù)的效果。
所以現(xiàn)在的基因藥這個(gè)概念相比幾十年前，又得到了很大的擴(kuò)展，任何能調(diào)控基因的手段都可以稱之為基因藥，包括基因編輯，還有反義核苷酸、基因過表達(dá)等。
- 原標(biāo)題：90%的罕見病無藥可治，我們能否用基因編輯做些什么？ 本文僅代表作者個(gè)人觀點(diǎn)。
- 責(zé)任編輯:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
-
中國團(tuán)隊(duì)二十年持之以恒“打磨”稀土拋光粉
2019-06-12 08:04 -
CES Asia2019開幕 科大訊飛3款產(chǎn)品榮獲創(chuàng)新獎(jiǎng)
2019-06-11 17:57 IT新浪潮 -
巴西電信協(xié)會(huì)主席：對(duì)華為進(jìn)入巴西市場非常滿意
2019-06-11 09:43 華為 -
我國研制出世界目前最薄鈣鈦礦二維材料
2019-06-10 15:57 -
王川：小米明天發(fā)新物種“能改變命運(yùn)”
2019-06-10 14:32 IT新浪潮 -
網(wǎng)魚網(wǎng)咖謀上市，它身后是13萬家網(wǎng)吧的大潰敗
2019-06-10 11:39 -
著名數(shù)學(xué)家丘成桐：重視基礎(chǔ)科學(xué)別停留在口頭
2019-06-10 10:10 -
我國自主研發(fā)N型雙面雙玻高效組件實(shí)現(xiàn)量產(chǎn)
2019-06-10 07:30 -
沙特：5G建設(shè)不會(huì)排除華為產(chǎn)品
2019-06-09 19:37 華為 -
不止是速度！北郵學(xué)生測試5G視頻火了
2019-06-08 22:34 5G -
中興5G手機(jī)國內(nèi)首個(gè)通過泰爾終端實(shí)驗(yàn)室CE認(rèn)證
2019-06-08 10:03 5G -
我國實(shí)現(xiàn)紡絲級(jí)單層氧化石墨烯規(guī)模化量產(chǎn)
2019-06-07 18:21 科技前沿 -
為了“換血”，IBM又裁掉了1700人
2019-06-07 13:05 IT新浪潮 -
雷軍回應(yīng)5G牌照發(fā)布：今天是個(gè)好日子
2019-06-06 13:25 5G -
華為：已實(shí)現(xiàn)全系列業(yè)界領(lǐng)先自研芯片商用規(guī)模
2019-06-06 09:14 華為 -
挑戰(zhàn)2億度！中國新一代“人造太陽”安裝啟動(dòng)
2019-06-06 08:59 -
華為何剛體驗(yàn)千兆5G：親測下載速率超過1Gbps
2019-06-04 18:55 -
誕生18年后，iTunes說再見
2019-06-04 16:53 -
三星與AMD簽高性能圖形處理戰(zhàn)略合作協(xié)議
2019-06-04 14:58 -
聯(lián)想與高通搶發(fā)全球首款5G電腦，有啥盤算？
2019-06-04 11:37 大公司
相關(guān)推薦 -
-
“美國一退再退，這里也要讓給中國？” 評(píng)論 33
又威脅上了！“最高70%，12國等著收信吧” 評(píng)論 121
以軍總長被曝與內(nèi)塔尼亞胡激烈爭吵：這么干局勢會(huì)失控 評(píng)論 83
操心中國，美國“黑手”又要伸向馬來西亞和泰國 評(píng)論 155
特朗普要求“大搞特搞”，美團(tuán)體急了：沒中國不行 評(píng)論 136最新聞 Hot-
“美國一退再退，這里也要讓給中國？”
-
“24死超20名女童失蹤”，特朗普“震驚”，地方官卻…
-
又威脅上了！“最高70%，12國等著收信吧”
-
特朗普：這方面，普京很“專業(yè)”
-
特朗普玩爽了，美國人傻眼了…
-
以軍總長被曝與內(nèi)塔尼亞胡激烈爭吵：這么干局勢會(huì)失控
-
“是特朗普向媒體爆料：馬斯克吸毒”
-
哈馬斯接受?；鹂蚣埽乩势眨汉檬?/a>
-
江蘇：縣級(jí)以下禁止開發(fā)政務(wù)服務(wù)APP
-
“家庭主義者”盧特尼克，把歐盟鴿了
-
通話通了個(gè)寂寞？特朗普不滿，克宮回應(yīng)
-
“盯上”西非礦產(chǎn)，特朗普將會(huì)晤非洲五國
-
英前防相挑釁：臺(tái)灣問題上，西方對(duì)中國簡直慫包…
-
操心中國，美國“黑手”又要伸向馬來西亞和泰國
-
“特朗普要想訪華，先把臺(tái)灣問題說清楚”
-
“對(duì)以色列感到憤怒和警惕，沙特將與伊朗保持和解”
-
- 聯(lián)系我們
- 關(guān)于我們
- 版權(quán)聲明
- 服務(wù)條款
- 刊登廣告
- 聯(lián)系微博
- 加入我們
- 網(wǎng)站地圖
- 舉報(bào)鏈接
- 舉報(bào)制度規(guī)范
- 《網(wǎng)站自律管理承諾書》
Copyright ? 2014-2024 觀察者 All rights reserved。
滬ICP備10213822號(hào)-2 互聯(lián)網(wǎng)新聞信息服務(wù)許可證：31220170001
網(wǎng)登網(wǎng)視備（滬）02020000041-1號(hào) 互聯(lián)網(wǎng)宗教信息服務(wù)許可證：滬（2024）0000009
廣播電視節(jié)目制作經(jīng)營許可證：（滬）字第03952號(hào)
增值電信業(yè)務(wù)經(jīng)營許可證：滬B2-20210968 違法及不良信息舉報(bào)電話：021-62376571
滬公網(wǎng)安備 31010502000027號(hào)
中國互聯(lián)網(wǎng)舉報(bào)中心
上海市互聯(lián)網(wǎng)違法與不良信息舉報(bào)中心
