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另外一個瓶頸就是中國基因治療產(chǎn)業(yè)的不健全。雖然基因編輯技術(shù)非常新，但是基因治療這個概念其實(shí)國外已經(jīng)做了幾十年了，所以所有的藥物都是在國外產(chǎn)生。

但是中國這個產(chǎn)業(yè)才剛剛開始，所以即便我們基礎(chǔ)科研做的已經(jīng)接近歐美科學(xué)家水平，但是面臨的一個非常大的瓶頸就是產(chǎn)業(yè)化的轉(zhuǎn)化，是如何生產(chǎn)臨床級別的病毒，將這些基因編輯工具帶入到人體內(nèi)。

大家可以看到，基礎(chǔ)科研和臨床前研究，其實(shí)它真正的經(jīng)濟(jì)價值是不大的。但是一旦我們能夠突破這個瓶頸，能夠在一二期臨床實(shí)驗(yàn)得到好的效果，它的價值是會成百倍地增長的。未來中國整個基因治療產(chǎn)業(yè)面臨的問題就是爭取早日突破這個瓶頸，早日將我們基礎(chǔ)科研的知識轉(zhuǎn)化到臨床上面去。

第三個瓶頸就是基因編輯技術(shù)本身的問題。為什么基因編輯技術(shù)已經(jīng)被大家認(rèn)為是一個最好的方式，但是到目前為止只有兩個藥物上臨床呢？其實(shí)最關(guān)鍵的一點(diǎn)是它的不安全性，也就是基因編輯的脫靶效應(yīng)。

大家可以想象一下，我們的目標(biāo)位點(diǎn)只有一個，但是脫靶的位置有31億個，所以脫靶的概率是非常非常高的。如果脫靶發(fā)生在癌基因或者抑癌基因之上，它就會導(dǎo)致癌癥的產(chǎn)生。

如何高效地避免脫靶是一方面，另外一方面就是如何用高效敏感的技術(shù)檢測到這些脫靶。我們實(shí)驗(yàn)室最近建立了一種能夠全基因組范圍內(nèi)高效靈敏地檢測脫靶的方法，我們發(fā)現(xiàn)目前應(yīng)用最廣的一項(xiàng)單堿基編輯技術(shù)存在大量的脫靶，所以它應(yīng)用在臨床是不安全的。

這個發(fā)現(xiàn)發(fā)表在了Science雜志上，一發(fā)表之后，有兩家公司正在推向臨床的兩個項(xiàng)目就被迫終止了。大家可以想象，一旦它們上了臨床之后，會對細(xì)胞造成大量的脫靶，病人早期可能可以受益，但是過了幾年之后可能都會變成癌癥的高發(fā)人群。

而就在前幾天Nature雜志報(bào)道，和我們課題組最近將會發(fā)表的成果也發(fā)現(xiàn)，單堿基編輯技術(shù)不僅能造成DNA的脫靶，而且還會造成RNA的脫靶，進(jìn)一步說明這項(xiàng)技術(shù)其實(shí)現(xiàn)在是非常不完善的。

大家不用悲觀，其實(shí)從好的一方面講，這也給了我們中國，不論是科學(xué)家也好，企業(yè)也好，一個機(jī)會。一個什么機(jī)會呢？就是我們能夠建立行業(yè)的新標(biāo)準(zhǔn)，開發(fā)出更高效、更安全的基因編輯工具。如果我們能夠在這場競爭中打贏，我們就很可能打破歐美科學(xué)家基因編輯核心專利的封鎖。

來這之前我只知道一席是關(guān)注于科學(xué)和人文，今天剛剛聽說還有個白日夢。我也忽悠了我?guī)讉€學(xué)生一起做白日夢，我們的夢想很簡單，就是想親手做出一個罕見藥，親手交到病人手中，這樣我們就不會在收到病人一封封郵件的時候愛莫能助。

剛剛也說了有7000種罕見病，可能我們這一輩子都做不完，其實(shí)我們還有一個更大的白日夢，就是希望建成一個罕見病藥物研發(fā)的平臺，讓更多的人跟我們一起做夢。希望我們夢醒的時候就不是90%的罕見病沒有藥物了，希望絕大多數(shù)的罕見病都能有各自相應(yīng)的基因藥物。

最后講一下，基因編輯技術(shù)如果用在不好的方面也會產(chǎn)生非常不好的影響。基因編輯嬰兒事件，不論是在國內(nèi)還是國外，在科學(xué)界、社會還是政府，大家都有一致的觀點(diǎn)，就是堅(jiān)決反對這類事件的發(fā)生。

所以說基因編輯工具本身沒有錯，而我們科學(xué)家所做的就是希望把這個工具越磨越鋒利，讓它越來越高效、越來越準(zhǔn)確。到底它是變成了天使還是魔鬼，在于我們大家的選擇。

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